Nieuwsberichten
CBD-uN1que trial
Geachte collegae,
Graag willen we jullie informeren over de landelijke CBD-uN1que trial die nu echt van start is gegaan, een serie van placebo-gecontroleerde gerandomiseerde n-of-1 trials bij 50 kinderen met refractaire epilepsie om de effectiviteit en veiligheid van Cannabidiol (CBD) te onderzoeken. De CBD trial is een samenwerking van epilepsiecentra SEIN, Kempenhaeghe, MUMC, Erasmus MC en wordt gecoördineerd door UMC Utrecht.
Elke patiënt ondergaat hierbij een individuele n-of-1 trial van drie per blok gerandomiseerde dubbelblinde series met de actieve CBD behandeling of placebo. De primaire uitkomstmaat is aanvalsreductie, bijgehouden middels een aanvalsdagboek. Tevens onderzoeken we middels gestandaardiseerde vragenlijsten de effecten op kwaliteit van leven, vaardigheden, gedrag en slaap. Daarnaast zullen deelnemers op bepaalde momenten bloedafname en EEG ondergaan. De geschatte duur van de studie is minimaal een half jaar tot maximaal een jaar voor elke individuele deelnemer.
We streven ernaar 50 patiënten te includeren voor de CBD-uN1que trial en willen jullie vragen om in het geval van potentieel geschikte kandidaten contact met ons op te nemen en de patiënt door te sturen naar één van de deelnemende centra. De belangrijkst in- en exclusiecriteria vindt u onderaan deze mail.
Indien je hierin geïnteresseerd bent of meer informatie wilt ontvangen, neem dan contact met ons op via: cbd-un1que@umcutrecht.nl
Alvast hartelijk dank!
Marit van Wiel, promovenda kinderneurologie, UMC Utrecht
Floor Jansen, PI, kinderneurologie, UMC Utrecht
Belangrijkste inclusiecriteria CBD-uN1que trial
Kinderen van 1 tot 18
Diagnose van refractaire epilepsie (volgens de ILAE criteria)
Een aanvalsfrequentie van tenminste 1 (duidelijk telbare) aanval per week
Actueel onder behandeling met tenminste één anti-epilepticum
Alle medicatie of interventies zijn stabiel gebleven gedurende de maand voorafgaande aan screening en de verwachting is dat het beleid nagenoeg ongewijzigd zal blijven gedurende de trial
Belangrijkste exclusiecriteria CBD-uN1que trial
Een (voorgeschiedenis van) significante leverfunctiestoornissen, als bijvoorbeeld een bilirubine level ≥ 2 x bovengrens of levertransaminasen level ≥ 3 x bovengrens.
Zwangerschap, borstvoeding, of een actieve kinderwens gedurende de looptijd van de trial tot 3 maanden na stoppen van de trial.
Structurele hartaandoening, Brugada syndroom, long-QT syndroom
Glaucoom
Indien actueel evaluatie/screening voor epilepsiechirurgie
Implementatie van een nervus vagus stimulator binnen 3 maanden voor screening
Starten van een ketogeen dieet binnen 3 maanden voor screening
Instabiele medische conditie, anders dan de refractaire epilepsie, dat van significante invloed kan zijn op deelname aan de trial
Geplande interventie onder algehele anesthesie tijdens de baseline fase (eerste maand van onderzoek), of grote operatie gepland tijdens de looptijd van de trial.
Verwacht onvermogen om bloedname te ondergaan
Gebruik van clobazam > 0,5 mg/kg/dag gedurende 1 maand voor starten van de trial. Indien een patiënt een hogere dosering heeft, zal getracht worden dit af te bouwen voor starten van de trial.